近年来，随着免疫学和神经学研究的深入，一些长期困扰患者的罕见疾病正在迎来新的治疗手段。全身型重症肌无力（gMG）和视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）就是其中的典型代表。
重症肌无力是一种由免疫系统异常引发的慢性神经肌肉疾病。患者因体内产生的抗体阻断乙酰胆碱受体，导致肌肉无法正常接受神经信号，从而出现反复无力、易疲劳等症状。我国约有11万多名确诊患者，其中大部分为乙酰胆碱受体抗体阳性。该疾病严重影响生活质量，患者往往需要长期维持治疗。
视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）则是一种罕见的中枢神经系统自身免疫性疾病。患者的免疫系统被异常激活对中枢神经系统中的健康组织和细胞进行攻击，从而破坏患者的视神经、脊髓和大脑中的细胞，造成严重损伤。约四分之三的NMOSD患者会产生针对水通道蛋白4（AQP4）的抗体，这也是诊断的重要指标。该病以不可预测的反复发作为主要特点，每次发作都可能带来不可逆的残疾，因此“预防复发”成为治疗的核心。临床治疗注重缓解期预防复发，急性期快速控制症状，最大程度减少残疾累积。
传统治疗多集中在免疫抑制和症状控制，而近年来出现的长效C5补体抑制剂，为患者带来了新的希望。日前，长效C5补体抑制剂瑞利珠单抗注射液在我国正式上市，与常规治疗药物联合用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者及治疗抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的成人视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）患者。这类药物能够直接阻断补体系统中的关键环节C5，从源头上减少免疫攻击。其作用特点包括：起效迅速，可即时抑制异常的补体活化；效果持久，每次给药后能维持约八周，为患者减少频繁治疗带来的负担。
在多项国际临床研究中，这类药物不仅在医生的客观评估中表现出改善效果，患者自我报告的生活质量也得到了明显提升。对于gMG患者，症状缓解更加持久；而对于NMOSD患者，更是有望大幅降低复发风险，帮助患者朝着“零复发”的目标前进。
多位神经科专家指出，gMG需要尽早启动并长期维持治疗，而长效补体抑制剂的出现使得治疗更具便利性，也有助于改善依从性。对于NMOSD，专家强调治疗不仅要在急性期控制症状，更要在缓解期预防复发，从而最大程度减少残疾的累积。长效、精准的抑制手段为这一目标提供了坚实的保障。
临床研究显示，这类药物的总体安全性良好。最常见的不良反应多为轻中度，包括头痛、恶心、腹泻或轻微感染。其长期观察结果与既往研究一致，没有出现新的安全性问题。
gMG和NMOSD虽然属于罕见病，但其对患者生活的影响极为深远。随着长效补体抑制剂的应用办理股票配资，患者的治疗体验和生活质量有望得到显著改善。未来，这类创新疗法或许还将扩展至更多罕见病领域，为更多患者带来切实的希望与改变。
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